South San Francisco, CA - Los Instituto de California para la medicina regenerativa (CIRM) ha firmado un Memorando de Entendimiento (MOU) con la Fundación de los Institutos Nacionales de Salud (FNIH) para unirse al Consorcio de terapia génica a medida (BGTC), una asociación público-privada, administrada por FNIH, que reúne a los Institutos Nacionales de Salud (NIH), la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) y múltiples organizaciones de los sectores público y privado para agilizar el desarrollo y la entrega de Terapias genéticas para enfermedades raras.
Se estima que hay entre 25 y 30 millones de estadounidenses que viven con alrededor de 7,000 enfermedades raras; algunas de estas enfermedades son ultrararas y afectan sólo a unos pocos cientos, o incluso a unas pocas docenas de personas. Muchas de estas enfermedades están relacionadas con una mutación o defecto en un solo gen, que puede tratarse mediante enfoques de terapia génica “a medida” y altamente personalizables.
El recién formado BGTC cree que la viabilidad, eficiencia y aceleración del proceso de desarrollo de enfermedades raras se beneficiarán de un plan de fabricación, preclínico y clínico estandarizado y respaldado por regulaciones. Es por eso que el BGTC tiene como objetivo crear una plantilla que pueda usarse ampliamente para desarrollar terapias genéticas personalizadas de manera rápida, más eficiente y menos costosa para una amplia gama de enfermedades raras intratables.
"En CIRM hemos financiado varios proyectos que utilizan terapia génica para ayudar a tratar, e incluso curar, a personas con enfermedades raras como la inmunodeficiencia combinada grave", dice la Dra. María T. Millán, presidenta y directora ejecutiva de CIRM. “Pero incluso una agencia con nuestros recursos no puede hacer mucho. Este acuerdo con el Bespoke Gene Therapy Consortium nos permitirá ser parte de una asociación más grande, que puede hacer avanzar el campo, superar obstáculos y conducir a avances para muchas enfermedades raras”.
El consorcio se centrará en el uso de un virus adenoasociado (AAV) como vehículo de transporte de copias normales de genes a los tejidos y órganos correctos del cuerpo, reemplazando o corrigiendo la mutación que causó la enfermedad. La misma tecnología de administración de genes AAV se utiliza en terapias génicas comerciales para la amaurosis congénita de Leber (LCA) o la retinitis pigmentosa (RP), causada por mutaciones en ambas copias del gen RPE65 y la atrofia muscular espinal, y también se utiliza en terapia génica múltiple. ensayos clínicos para otras enfermedades raras y prevalentes. El BGTC impulsará en colaboración varios candidatos a terapia génica AAV para enfermedades raras desde la investigación preclínica hasta los ensayos clínicos y aprovechará esta experiencia colectiva en fabricación y regulación para construir el modelo que otros puedan emular.
Según este MOU, CIRM identificará programas específicos de investigación de terapia génica de enfermedades raras en California que sean elegibles para ser parte del AMP BGTC. La financiación del CIRM puede entonces apoyar las actividades de investigación, fabricación y ensayos clínicos que permitan el IND de estos programas.
"Este modelo de consorcio/red de conocimiento encaja perfectamente con nuestra misión de acelerar los tratamientos de medicina regenerativa transformadora en una California y un mundo diversos", dice el Dr. Millán. “Es imposible que grupos pequeños, a menudo aislados, de pacientes en todo el mundo financien investigaciones que les ayuden. Pero aunar nuestros recursos, nuestras habilidades y conocimientos con el consorcio significa que el trabajo que apoyamos aquí puede, en última instancia, beneficiar a personas de todo el mundo”.
Acerca de CIRM
En CIRM, nunca olvidamos que fuimos creados por el pueblo de California para acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no cubiertas y actuar con un sentido de urgencia para tener éxito en esa misión.
Para afrontar este desafío, nuestro equipo de profesionales altamente capacitados y experimentados se asocia activamente con el mundo académico y la industria en un entorno empresarial práctico para acelerar el desarrollo de las tecnologías de células madre más prometedoras de la actualidad.
Con $5.5 mil millones en financiamiento y más de 150 programas activos de células madre en nuestra cartera, CIRM es una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a ayudar a las personas acercando el futuro de la medicina celular a la realidad.
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