South San Francisco, CA – Se estima que cada año más de 65,000 estadounidenses recibirán tratamiento por cáncer de cabeza y cuello. Un efecto secundario devastador y debilitante del tratamiento es la disfagia o dificultad para tragar. Hoy la Junta Directiva de la Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) aprobó invertir más de $11 millones para financiar un ensayo clínico de Fase 2 que prueba una terapia celular para la afección. La Junta también aprobó invertir casi $8 millones para financiar un ensayo clínico de Fase 1 que prueba una terapia celular para el tratamiento de una forma de epilepsia resistente a los medicamentos.

La incorporación de estos dos nuevos programas aumenta el número de ensayos clínicos financiado directamente por CIRM a 80.  

Los pacientes con cáncer de cabeza y cuello a menudo se someten a cirugía y/o radiación para extirpar los tumores. Como resultado, pueden desarrollar problemas para tragar y esto puede provocar complicaciones graves como desnutrición, deshidratación, aislamiento social o dependencia del uso de una sonda de alimentación. Los pacientes también pueden inhalar alimentos o líquidos hacia los pulmones, provocando infecciones, neumonía y la muerte. La única terapia eficaz es una laringectomía total en la que se extirpa la laringe o laringe, dejando a la persona incapaz de hablar.

El Dr. Peter Belafsky y su equipo de la Universidad de California en Davis están desarrollando un enfoque terapéutico utilizando células progenitoras autólogas derivadas de músculos (AMDC), células derivadas de una biopsia del propio músculo del paciente, en otra parte del cuerpo. Esos AMDC se inyectan en la lengua del paciente, donde se fusionan con las fibras musculares existentes para aumentar la fuerza de la lengua y la capacidad de tragar.

"La disfagia no es sólo un problema grave para las personas que se recuperan de un cáncer de cabeza y cuello, sino que también es un problema para millones de estadounidenses mayores", dice la Dra. María T. Millán, presidenta y directora ejecutiva de CIRM. "Este enfoque tiene el potencial de mejorar la vida de millones de californianos que padecen trastornos de la deglución pero que no tienen opciones de tratamiento eficaces".

La Junta del CIRM también aprobó casi $8 millones para Neurona Therapeutics, para probar un nuevo enfoque para tratar a personas con una forma de epilepsia resistente a los medicamentos llamada epilepsia del lóbulo temporal mesial (MTLE). Es una de las formas más comunes de epilepsia. Las crisis epilépticas son debilitantes y aumentan el riesgo de disminución de la calidad de vida, depresión, ansiedad y deterioro de la memoria.

Las terapias actuales para la epilepsia resistente a los medicamentos son sólo parcialmente efectivas y tienen serios inconvenientes. Un tratamiento que puede reducir significativamente la frecuencia de las convulsiones es la extirpación de la parte afectada del cerebro mediante métodos quirúrgicos o de ablación con láser. Sin embargo, no es sorprendente que la extirpación de tejido cerebral pueda causar daños graves e irreversibles, como efectos sobre la memoria, el estado de ánimo y la visión.

Neurona ha desarrollado una terapia denominada NRTX-1001, consistente en un tipo especializado de célula neuronal derivada de células madre embrionarias. Estas células se inyectan en el cerebro en el área afectada por las convulsiones, donde liberan un neurotransmisor o mensajero químico que bloqueará las señales en el cerebro que causan las convulsiones epilépticas. Las pruebas preclínicas sugieren que una dosis única de NRTX-1001 puede tener una capacidad duradera para suprimir las convulsiones.

Acerca de CIRM

En CIRM, nunca olvidamos que fuimos creados por el pueblo de California para acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no cubiertas y actuar con un sentido de urgencia para tener éxito en esa misión.

Para afrontar este desafío, nuestro equipo de profesionales altamente capacitados y experimentados se asocia activamente con el mundo académico y la industria en un entorno empresarial práctico para acelerar el desarrollo de las tecnologías de células madre más prometedoras de la actualidad.

Con $5.5 mil millones en financiamiento y más de 150 programas activos de células madre en nuestra cartera, CIRM es una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a ayudar a las personas acercando el futuro de la medicina celular a la realidad.

Para obtener más información, visite www.cirm.ca.gov