La Junta del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) aprobó invertir casi $89 millones en proyectos de su Clínico y Programas de traducción en su reunión de abril.

Casi $39 millones apoyarán cuatro proyectos en el marco de la agencia programa clínico, que acelera el apoyo y proporciona financiación para proyectos elegibles basados ​​en terapia génica y con células madre en cualquier etapa de la actividad de ensayos clínicos.

En los premios se incluye una subvención de 15 millones de dólares para apoyar a Combangio, Inc. en un ensayo clínico de fase 2 para evaluar la seguridad y eficacia de una terapia tópica producida a partir de células madre de la médula ósea humana para tratar el defecto epitelial corneal persistente (PCED).

La PCED provoca un retraso en la curación de la córnea debido a un trauma, una enfermedad u otros factores. Este retraso inicialmente provoca dolor intenso y enrojecimiento, pero puede progresar a infección, úlceras corneales y ceguera. PCED sigue siendo una carga importante para los pacientes y cuidadores y no existen terapias efectivas que aborden todas las causas.   

Uno de los principales factores que contribuyen al desarrollo de PCED es la diabetes. Más de 3 millones de californianos tienen diabetes y aproximadamente el 43% tienen riesgo de sufrir PCED asociada.

La terapia propuesta, conocida como KPI-012, tiene como objetivo reducir o eliminar el dolor, restaurar la cicatrización normal de las heridas corneales, proporcionar una solución curativa para las lesiones corneales y prevenir la pérdida de visión.

En este ensayo, se inscribirán 90 pacientes con PCED para probar la seguridad y eficacia de KPI-012.

Los premios clínicos de este mes incluyen dos proyectos en etapa clínica y dos proyectos preclínicos. Esto eleva a 90 el número de ensayos clínicos financiados por CIRM. 

Los solicitantes seleccionados en el programa clínico de CIRM este mes son:

Solicitud	Título del programa	Investigador Principal / Institución	Cantidad
CLIN1-14602	Traducción clínica de la terapia con células madre pluripotentes regenerativas autólogas para la ceguera	Schwartz, Steven – Universidad de California, Los Ángeles	$6,000,000
CLIN1-14764	Tratamiento del complejo discal ATM	Athanasiou, Kyriacos – Universidad de California, Irvine	$6,000,000
CLIN2-14315	Acondicionamiento de intensidad reducida con JSP191 antes del trasplante de células madre hematopoyéticas empobrecidas de células T TCRαβ+/células B CD19+ para pacientes con anemia de Fanconi	Porteus, Matthew – Universidad de Stanford	$11,813,964
CLIN2-14516	Estudio clínico de fase 2b del secretoma de células madre mesenquimales humanas oftálmicas tópicas KPI-012 para el tratamiento del defecto epitelial corneal persistente	Brazzell, R. Kim – Combangio, Inc.	$15,000,000

 

La Junta también otorgó casi $50 millones para apoyar 10 proyectos en su Programa traslacional.

El objetivo del programa traslacional de CIRM es apoyar proyectos prometedores basados ​​en células madre o genes que aceleren la finalización de las actividades de la etapa de traslación necesarias para avanzar al estudio clínico o al uso final amplio. Entre ellos se pueden incluir candidatos terapéuticos, métodos o dispositivos de diagnóstico y herramientas novedosas que aborden obstáculos críticos en la investigación.

Los solicitantes seleccionados en el programa traslacional de CIRM este mes son:

Solicitud	Título del programa	Investigador Principal / Institución	Cantidad
TRAN1-14062	Terapia con oligonucleótidos resistentes al escape (ONT) para la enfermedad por citomegalovirus (CMV) en pacientes con trasplante de células madre hematopoyéticas y órganos sólidos	Weinberger, Leor - VxBiosciences inc.	$3,977,180
TRAN1-14609	Trasplante autólogo mejorado de islotes pancreáticos y supervivencia para el tratamiento de la diabetes mellitus	Park, Walter – Universidad de Stanford	$6,056,713
TRAN1-14613	Nueva inmunoterapia con células T con receptor de células T-STEM en el cáncer de pulmón	Wang, Rongfu – Universidad del Sur de California	$5,689,540
TRAN1-14623	ARNm de telomerasa para la fibrosis pulmonar relacionada con telómeros cortos	Ramunas, John – Tecnologías de rejuvenecimiento, Inc.	$3,984,942
TRAN1-14625	Terapia génica con receptores de antígenos quiméricos basados ​​en células madre/progenitoras hematopoyéticas para la infección por VIH	Kitchen, Scott – Universidad de California, Los Ángeles	$6,140,723
TRAN1-14649	Terapia basada en vesículas extracelulares para cicatrices corneales	Deng, Sophie – Universidad de California, Los Ángeles	$5,779,276
TRAN1-14671	Desarrollo de una terapia de reemplazo de células autólogas para la enfermedad de Parkinson: camino hacia el tratamiento personalizado	Baetge, Emmanuel – Terapéutica BrainXell	$3,841,110
TRAN1-14698	Terapia génica con células madre hematopoyéticas para el síndrome de Wiskott Aldrich	Riggan, Luke – ImmunoVec	$3,999,899
TRAN1-14716	Dirigirse al mieloma múltiple con células NK BCMA-CAR que expresan un anticuerpo biespecífico GPRC5D-NKG2D	Caligiuri, Michael – Instituto de Investigación Beckman de City of Hope	$6,036,001
TRAN1-14710	Terapia génica AAV para el tratamiento de la distrofia endotelial hereditaria congénita (CHED) asociada con mutaciones bialélicas SLC4A11	Aldave, Anthony – Universidad de California, Los Ángeles	$4,338,166

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Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)

En CIRM, nunca olvidamos que fuimos creados por el pueblo de California para acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no cubiertas y actuar con un sentido de urgencia para tener éxito en esa misión.

Para afrontar este desafío, nuestro equipo de profesionales altamente capacitados y experimentados se asocia activamente con el mundo académico y la industria en un entorno empresarial práctico para acelerar el desarrollo de las tecnologías de células madre más prometedoras de la actualidad.

Con $5.5 mil millones en financiamiento y más de 150 programas activos de células madre en nuestra cartera, CIRM es una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a ayudar a las personas acercando el futuro de la medicina celular a la realidad.

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