La junta directiva del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) votó a favor de invertir $15,637,174 en dos proyectos en el programa clínico de la agencia en su reunión de febrero. Estos premios elevan a 88 el número de ensayos clínicos financiados por CIRM.  

En los nuevos premios se incluye una subvención de 11.6 millones de dólares para apoyar Genascencia en un ensayo clínico de fase 1b controlado con placebo para evaluar la seguridad y tolerabilidad de una terapia génica para la osteoartritis de rodilla, una enfermedad degenerativa de las articulaciones que es una de las principales causas de discapacidad.  

La osteoartritis, que afecta a más de 30 millones de estadounidenses, provoca específicamente la degradación del tejido cartilaginoso de las articulaciones. No sólo afecta a las personas mayores: el 14 por ciento de las personas mayores de 25 años padecen esta enfermedad degenerativa de las articulaciones. Esa cifra aumenta al 33 por ciento para los mayores de 65 años con la enfermedad en etapa terminal, lo que resulta en un millón de cirugías de reemplazo de articulaciones cada año. Los tratamientos actuales para la enfermedad articular sólo provocan un alivio temporal. Nada puede frenar o detener la progresión de la osteoartritis.  

La terapia génica que se está probando en el ensayo clínico Genascence se llama GNSC-001, y tiene como objetivo bloquear una molécula llamada IL-1, que juega un papel clave en el desarrollo de la osteoartritis y en la regulación de la inflamación. 

En este ensayo, a 40 pacientes con osteoartritis se les inyectará el producto en la articulación de la rodilla, mientras que a 10 se les inyectará un placebo. Si tiene éxito, el tratamiento reducirá la inflamación y el dolor y puede retardar o revertir la progresión de la enfermedad (degeneración del cartílago). 

"El novedoso enfoque de terapia génica de Genascence podría marcar el comienzo de un cambio radical en la forma en que tratamos la osteoartritis y otras enfermedades musculoesqueléticas, que se encuentran entre las principales causas de discapacidad en California y en todo el mundo", dijo la Dra. María T. Millán, presidenta y directora ejecutiva. del CIRM.  

El Dr. Thomas Chalberg, fundador y director ejecutivo de Genascence, agregó: “Nos sentimos honrados de que CIRM otorgue esta financiación para ayudar a avanzar en GNSC-001, nuestro programa clínico líder en osteoartritis donde esperamos demostrar resultados transformadores para los pacientes. Somos inquebrantables en nuestro compromiso de desarrollar terapias novedosas para enfermedades debilitantes y generalizadas como la osteoartritis”. 

La lista de solicitantes seleccionados en el programa clínico de CIRM este mes es: 

El propósito de los premios CIRM CLIN2 es apoyar la finalización de un ensayo clínico para una terapia basada en medicina regenerativa (terapia génica o basada en células madre) que aborde una necesidad médica no cubierta.  

Los premios CLIN1 de CIRM respaldan los estudios preclínicos en etapa avanzada necesarios para presentar y obtener una solicitud activa de nuevo medicamento en investigación (IND) o una exención de dispositivo en investigación (IDE) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para prepararse para un ensayo clínico en pacientes. 

CIRM ha invertido más de 30 millones de dólares en varios enfoques destinados a detener o revertir la osteoartritis. Visite nuestro sitio web para más información. 

Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)
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